Навсегда снизить уровень холестерина путём изменения ДНК
Люди, рожденные с естественными мутациями, с отключённым конкретным геном, имеют более низкий риск сердечно-сосудистых заболеваний, без видимых побочных эффектов. Теперь одной инъекцией можно успешно отключить этот ген: в тестах на животных проверено в первый раз.
Это лечение будет включать в себя изменение ДНК внутри некоторых из клеток тела человека, поэтому врачи хотят быть уверены, что это безопасно, прежде чем проводить испытания на людях. Но выгоды могут оказаться огромными. Теоретически, это может помочь миллионам жителей, дольше и более здоровой жизнью жить.
Результаты исследования на животных описал Lorenz Mayr, фармацевт фирмы AstraZeneca, на встрече специалистов геномики в Лондоне 1 февраля. Майр, ведёт исследования по теме редактирования ДНК под названием CRISPR. Он был взволнован, когда представил представил коллегам результаты.
«Идея заключается в том , чтобы инъекция была одноразовой» — позже сказал он для New Scientist. «Это должно вызвать постоянное действие»
Сердечные приступы и инсульты убивают четверть людей, живущих в богатых странах, и высокий уровень «плохого» холестерина ЛПНП в крови значительно увеличивает риск. По этой причине миллионы людей в настоящее время принимают статины, чтобы снизить уровень холестерина ЛПНП. В то время как статины, несомненно могут продлить жизнь людей, они имеют некоторые побочные эффекты: мышечные боли, например. Ведущие фармацевтические компании всего мира ищут альтернативные методы лечения.
В 2005 году было обнаружено, что некоторые люди, естественным образом имеют низкий уровень холестерина, благодаря мутации, которая предотвращает их печень от создания белка под названием PCSK9.
Белок PCSK9 обычно циркулирует в крови, где он деградирует на поверхности кровеносных сосудов. Этот второй белок удаляет LDL холестерин из крови: чем быстрее он разрушается под действием PCSK9, тем выше уровень холестерина у человека. Но люди, которые испытывают недостаток PCSK9 из-за генетических мутаций, имеют больше этого белка LDL-удаления, и, следовательно, меньше холестерина в крови.
Для имитации этого эффекта, две компании разработали антитела, которые удаляют белок PCSK9 из крови. Они очень эффективны при снижении уровня холестерина и никаких серьёзных побочных эффектов до сих пор не выявлено, говорит Ламберт. Это ещё не показано, но первые результаты исследования будут объявлены в марте.
Тем не менее, препараты антител являются чрезвычайно дорогими, и их необходимо вводить каждые 2-4 недели. Даже если антитела работают так, как хотелось бы, их не смогут принимать миллионы людей, как статины. Все попытки разработать обычные препараты, чтобы блокировать PCSK9 не увенчались успехом.
Но техника CRISPR отключила PCSK9 ген у мышей. Команда AstraZeneca сделала это путём инъекции белка CRISPR Cas 9. Руководство РНК помогает белку привязать cas9 к определённому месту в гене. Затем он разрезает ген в этой точке и отключает ген.
Этот подход редактирования ген имитирует ту же ситуацию , которая происходит у людей, рождённых с PCSK9-отключением мутацией — говорит фармаколог Patricia McGettigan королевы Марии Лондонского университета.
«Многие думают , что редактирование эпигенома окажется более полезным, чем обычное редактирование генома для лечения заболеваний. Я думаю, что будущее за CRISPR 3.0 и 4.0» — говорит Майра.
Причина потери слуха в половине случаев является генетической
Роботизированные пчёлы помогут опылять сельскохозяйственные культуры, как реальные пчёлы
